国产mRNA药物崛起，谁将是市场的领军者？

8月4日，我在知识星球上提到，创新药物行业将迎来第二波上涨浪潮。随后的8月9日，我在内部论坛中发布了一份关于创新药的深度研究报告，全面分析了国内创新药在技术和市场上的优势，将其视为新一代的重要生产力，与芯片行业相提并论。（每周末我都会进行产业分析，帮助会员更深入地理解市场动态，而不仅仅是追求短期利润。）许多读者对国产创新药持怀疑态度，认为它们都是“伪药”。而这次内部的讲座帮助手中持有这些股票的朋友们更坚定了信心，今天创新药板块的集体上涨对于那些早已投入的人来说无疑是享受了库存的乐趣。今天的上涨主要受益于Moderna和默沙东在8月19日宣布的一个重磅消息——他们的个体化mRNA癌症疫苗intismeran与K药联合在黑色素瘤的临床试验中取得了显著的无复发生存率，Moderna当天的股价飙升了176.97%。然而，在这股热潮中我们依然需要保持冷静：国内的mRNA肿瘤疫苗目前也仅处于II期，距离III期仍有不少的路要走。那么，真正的“国产mRNA一哥”是谁，我们需要从技术壁垒、临床进展和基本科研能力三个方面来分析。

首先，什么是mRNA？简单来说，mRNA可以被视为一张“信使纸条”，它将人体细胞转变为蛋白质生产工厂，指导其制造特定的蛋白质，以此激活免疫系统。在新冠疫苗的时代，这张纸条指向的是“新冠病毒的刺突蛋白”，让健康人能够提前识别这个病毒。而Moderna的这次成功有了更进一步的探索：首先针对患者的肿瘤进行基因测序，利用人工智能筛选出最多34种仅存在于癌细胞中的“新抗原”，为患者量身定制特有的mRNA纸条，注射后使身体能够产生识别和消灭这些肿瘤微小病灶的T细胞。值得注意的是，intismeran是与K药（PD-1抑制剂）联合使用的——仅依靠mRNA疫苗的效果是不够的，必须解除肿瘤的免疫抑制环境，两者的协同作用才能显著提高疗效。此次的III期临床已有超过1100例术后高危的黑色素瘤患者参与，验证了从“肿瘤测序 → AI筛选靶点 → 定制mRNA疫苗 → 激活免疫系统”的完整技术路径走通了。这也是市场称其为肿瘤免疫治疗的“登月时刻”的原因——mRNA的应用领域从传染病的防范扩展到了肿瘤治疗的万亿级市场。

其次，我们来看国产mRNA疫苗的发展现状。虽然mRNA表面上看似简单，但它其实是生物医药领域的重要突破，技术难点主要集中在四个方面：第一，递送系统（LNP），作为核心技术，mRNA分子带有强电负性，无法自然穿透细胞膜且容易被降解。如果没有LNP的帮助，mRNA就如同一滩废液。LNP的设计需要精准的电离脂质pKa值、优化各组分的比例，以及实现精准的器官靶向；任何一个参数的失误都可能导致事倍功半。长期以来，欧美在LNP的核心专利方面占据主导地位。第二，序列的设计与稳定性问题，需要通过尿苷修饰来降低免疫原性，并优化密码子以提升翻译效率，避免二级结构影响核糖体的启动。此外，mRNA本身稳定性差，传统产品必须维持在-80℃的超低温冷链管理，而冻干技术则是实现产业化的关键点。第三，生产工艺及原料的国产化问题，过去mRNA生产所需的帽酶、NTP等原材料严重依赖进口。石药集团通过自制关键原料“帽子”试剂，将成本从每克18万元降到200元。第四，个性化定制能力，针对肿瘤的个体化疫苗需要经过“测序 → AI预测 → 定制生产”，从样本采集到结果返回周期为4-6周，对生产效时要求极为严格。在国内，虽然石药不是最早开展mRNA项目的企业，但却是第一家将mRNA疫苗推向市场的公司。2023年，国内首款mRNA新冠疫苗“度恩泰”获得批准，验证了其完整的技术平台。其中，石药的主要优势在于：其LNP配方经过近20年的积累，早在2004年就开始脂质体研发，通过自主设计新型阳离子脂质技术避开了国外专利封锁；整个生产链实现自主可控，包括从环状质粒到线性质粒，再到mRNA原液、LNP递送、最终的制剂生产等全流程备齐，关键原料和辅料全部由内部生产，具备完备的GMP车间，能储备15亿剂生产能力；此外，石药将mRNA与纳米药物、siRNA、ADC、细胞治疗等结合，构建了一个AI赋能的模块化mRNA疫苗平台。因此，港股的石药集团以及A股的石药创新均大幅上涨，石药创新甚至罕见地触及20cm涨停。同时，由于制备药物过程中需要基因测序，国内基因测序仪的龙头企业华大智造也同样达到了20cm的涨停。

最后，国内尚无mRNA肿瘤疫苗的III期临床，目前II期阶段有六个竞争者。截至2026年8月，国内mRNA肿瘤疫苗II期的临床研发中，石药的SYS6026项目进展最为迅速：其于2026年7月启动II期临床，针对HPV16/18相关高级别宫颈上皮内病变(HSIL)，同时不限于癌种的HPV阳性实体瘤适应症正在进行I期招募。而石药的真正“全球首发”则是在另一领域——mRNA-LNP技术的CAR-T治疗项目：SYS6020（针对BCMA靶点），预计将于2024年6月成为全球首款获批临床的基于mRNA-LNP的CAR-T疗法，已获得针对多发性骨髓瘤（MM）等适应症的临床批准。